Čini se da znanost o genskoj terapiji napokon postaje punoljetna jer ova moćna tehnologija doseže točku u kojoj može pomoći onima koji imaju neke od najtežih genetskih bolesti. Čini se da je njegovo odobrenje za opću medicinsku upotrebu za brojne bolesti skoro. Zapravo je Europsko društvo za lijekove već odobrilo svoj prvi lijek za gensku terapiju.
Međutim, uključuju svi dosadašnji primjeri i ispitivanja terapija somatskim stanicama. Odnosno, oni samo mijenjaju genetiku stanica u pacijenta osim zametna linija stanice sperme ili jajnih stanica.
Pitanja genske terapije Germline
Genska terapija na staničnim stanicama generira puno kontroverzi jer sve promjene postaju nasljedne (budući da potomci dobivaju izmanipuliranu DNA). To omogućuje, na primjer, ne samo ispravljanje genetske greške koja uzrokuje dječaka s mjehurićima sindroma kod pacijenta, ali i trajno uklanjanje nedostatka u sljedećim generacijama toga obitelj. Ovaj je primjer relativno rijetka genetska bolest, ali postoje i mnoge druge, na primjer, Huntingtonova bolest ili Duchenne mišićne distrofije, koje su češće i koje bi se teoretski mogle eliminirati u obiteljima koje pate od ovih poremećaja.
Iako je potpuno eliminiranje bolesti u obitelji spektakularna korist, zabrinjava to što će se, ako se dogodi nešto nepredviđeno (poput leukemije koja je nekim uvedena prve skupine djece koja se liječe od sindroma imunološke insuficijencije primjenom pristupa genske terapije), genetski problem prenosi se na nerođenu djecu budućnosti generacije. Zabrinutost zbog širenja grešaka genske terapije ili nuspojava na buduće generacije je zasigurno i sama po sebi dovoljno ozbiljna da zaustavi bilo kakvo razmatranje genske terapije germline, ali pogreške nisu u tome jedino izdanje.
Genetska poboljšanja sada nisu zabrinjavajuća
Druga zabrinutost je da bi ovakva vrsta manipulacije mogla otvoriti mogućnost umetanja gena opažene korisne karakteristike, kao što su povećana inteligencija, sklonost ka visini ili čak specifično oko boje. Međutim, moralna zabrinutost zbog korištenja ove tehnologije za genetska poboljšanja nije trenutno praktično pitanje jer znanost nema dovoljno tvrtke shvatiti genetiku koja je uključena u većinu ovih vrsta složenih karakteristika kako bi pristupi genske terapije promijenili bilo koji od njih u ovom slučaju točka.
Kontroverze oko terapija klicama i znanstvene metode
Krajem 1990-ih vodila se značajna rasprava o potencijalu genske terapije zametnom linijom i etičkim pitanjima koja je prate. Postoji niz članaka koji se bave ovom temom u časopisu Nature and the Časopis Nacionalnog instituta za rak. Američko udruženje za napredak znanosti čak je organiziralo Forum o intervencijama kod klica 1997. godine, gdje se činilo da su se znanstveni i vjerski predstavnici usredotočili na ono što treba ili ne treba učiniti, a ne na stvarno stanje znanosti u tom trenutku.
Zanimljivo je, međutim, da je malo trenutne rasprave o terapiji zametnim linijama. Možda tragedija Jesse Gelsinger, koji je umro kao rezultat ozbiljnog alergijskog odgovora tijekom ispitivanja genske terapije na Sveučilištu Pennsylvania 1999. godine i nepredviđenog razvoja leukemije kod novorođenčadi liječeni od imunološkog poremećaja u ranim 2000-ima iznjedrili su određenu razinu poniznosti i bolje procijenili pažljivu kontrolu i oprezne eksperimentalne postupak.
Čini se da je trenutni naglasak više na stvaranju solidnih rezultata i robusnih postupaka na kojima se može graditi, za razliku od guranja omotnice naprijed za postizanje novih spektakularnih lijekova. Svakako će se dogoditi zapanjujući rezultati, ali za stvaranje praktičnih i sigurnih tretmana potrebne su mnoge stroge, metodične i često promišljene znanstvene studije.
Budući potencijal za Germline terapije
No kako napredak na terenu napreduje, a ljudske genetske manipulacije postaju robusnije, predvidljivije i rutinskije, zasigurno će se ponovno pojaviti pitanje terapija klica. Mnogi već povlače jasne podjele i smjernice o tome što je dopušteno ili ne. Na primjer, katolička crkva izdala je određene smjernice o genskoj terapiji smatra prikladnim.
Malo tko bi danas bio dovoljno pametan da razmotri terapijska ispitivanja na klicnim linijama s obzirom na naše trenutno ograničeno razumijevanje ovog vrlo složenog postupka. Iako istraživači u Oregonu aktivno provode vrlo specijalizirani oblik genske terapije zametnim linijama koji samo mijenja DNA koja je podijeljena u mitohondrije. Čak je i ovo djelo naišlo na kritike. Čak i uz puno bolje razumijevanje genomike i genetske manipulacije od prvog testa genske terapije 1990., još uvijek postoje velike praznine u razumijevanju.
Vjerojatno će na kraju postojati uvjerljivi razlozi za poduzimanje terapija klica. Stvaranje smjernica o tome kako treba regulirati buduće primjene genske terapije, temeljilo bi se samo na nagađanjima. O našim budućim mogućnostima i znanju možemo samo nagađati. Stvarna će situacija, kad dođe, biti drugačija i vjerojatno će promijeniti i etičku i znanstvenu perspektivu.